Создано самое дорогое лекарство в истории человечества
21.08.2022 354 0
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории клеточную генную терапию.
Разовое лечение пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Одно лечение будет стоить 2,8 млн долларов США, что сделает его самым дорогим лекарством в истории.
Об этом сообщает .
Стволовые клетки костного мозга берут у пациента, а затем генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена, которые могут эффективно производить функциональные эритроциты. Затем модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и ожидается, что положительный эффект одноразового лечения сохранится на всю жизнь.
Клинические испытания показали, что 89% пациентов после лечения становятся независимыми от переливания крови, но этот вид генной терапии не лишен риска. Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака.
При одобрении Zynteglo FDA отметило потенциальный риск развития рака и рекомендует наблюдать за пациентами в течение 15 лет после лечения генной терапией. В июне, когда терапия была оценена группой независимых экспертов FDA, были отмечены риски рака, но было обнаружено, что польза от лечения перевешивает любой потенциальный вред.
Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок в США. Это также первая клеточная генная терапия, когда-либо одобренная в США, что означает, что это первая разрешенная терапия, при которой стволовые клетки удаляются, генетически модифицируются, а затем возвращаются пациенту.
Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает , что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией. Компания заявила, что это лечение с помощью единственной генной терапии, по сути, является лекарством, которое устраняет необходимость в непрерывном медицинском обслуживании в течение десятилетий.
Разовое лечение пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Одно лечение будет стоить 2,8 млн долларов США, что сделает его самым дорогим лекарством в истории.
Об этом сообщает .
Стволовые клетки костного мозга берут у пациента, а затем генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена, которые могут эффективно производить функциональные эритроциты. Затем модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и ожидается, что положительный эффект одноразового лечения сохранится на всю жизнь.
Клинические испытания показали, что 89% пациентов после лечения становятся независимыми от переливания крови, но этот вид генной терапии не лишен риска. Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака.
При одобрении Zynteglo FDA отметило потенциальный риск развития рака и рекомендует наблюдать за пациентами в течение 15 лет после лечения генной терапией. В июне, когда терапия была оценена группой независимых экспертов FDA, были отмечены риски рака, но было обнаружено, что польза от лечения перевешивает любой потенциальный вред.
Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок в США. Это также первая клеточная генная терапия, когда-либо одобренная в США, что означает, что это первая разрешенная терапия, при которой стволовые клетки удаляются, генетически модифицируются, а затем возвращаются пациенту.
Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает , что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией. Компания заявила, что это лечение с помощью единственной генной терапии, по сути, является лекарством, которое устраняет необходимость в непрерывном медицинском обслуживании в течение десятилетий.
Комментарии
Читайте также: